وكالة الأدوية الأوروبية توافق على علاج جديد لمرض دم نادر

كتبت – أميرة عبد الرازق

وافقت وكالة الأدوية الأوروبية على تسويق علاج جيني جديد لمرض دم وراثي نادر يدعى "بيتا ثلاسيميا" يسبب الأنيميا الحادة.

ويأتي العلاج الجديد تحت اسم "Zynteglo" والمخصص للبالغين والمراهقين في سن الـ12 عاما فما فوق، والذين يحتاجون لعمليات نقل دم منتظمة للسيطرة على المرض، وكذلك للذين لا يجدون متبرعا مطابقا لعملية زرع الخلايا الجذعية.

الأشخاص الذين يعانون من مرض "بيتا ثلاسيميا" لا يستطيعون إنتاج ما يكفي من "بينا جلوبين" وهو مركب ضروري للهيموجلوبين، وهو البروتين الذي يحمل الأكسجين في الدم من الرئة إلى جميع أنحاء الجسم، ونتيجة لذلك يوجد لدى المرضى عدد أقل من خلايا الدم الحمراء ويعانون الأنيميا المزمنة والحادة.

قد يهمك: أسباب متعددة لانخفاض الهيموجلوبين.. إليك الأعراض وروشتة العلاج

وغالبا ما يحتاج هؤلاء المرضى لعمليات نقل دم لعلاج الأنيميا مدى الحياة، ونقل الدم المزمن يمكن أن يسبب زيادة نسبة الحديد في الدم وبالتالي يحتاج المرضى لتناول الأدوية للتخلص من الحديد الزائد. وحتى الآن يعتبر خيار العلاج الوحيد هو نقل خلايا جذعية من المريض إلى من متبرع سليم، ويعتبر الحصول على متبرع مطابق أمرا صعبا في كثير من الأحيان.

ويعتبر العلاج الجديد "Zynteglo" علاجا مخصصا للمرضى الذين لا يتوافر لهم متبرع مطابق للخلايا الجذعية، ويتم العلاج فقط في مركز مؤهل ومن خلال طبيب لديه خبرة في زراعة الخلايا الجذعية وفي علاج المرضى الذين يعانون "بيتا ثلاسيميا".

وتعتبر الآثار الجانبية للعلاج الجديد هي انخفاض عدد الصفائح الدموية وألم في البطن وألم في الصدر لا علاقة له بالقلب وضيق التنفس وألم في الأطراف والاحمرار الساخن.

قد يهمك: 8 أعراض مصاحبة للأنيميا التكسيرية.. تعرف عليها