وكالة الأدوية الأوروبية توافق على دواء لأحد الأمراض النادرة

كتبت – أميرة عبد الرازق

وافقت وكالة الأدوية الأوروبية على دواء جديد لعلاج أحد الأمراض الأيضية الموروثة والنادرة للمرضى الذين هم في عمر الـ16 عاما فأكثر.

ويأتي الدواء الجديد تحت اسم "Palynziq " والمادة الفعالة هي "pegvaliase" أما هذا المرض النادر فيأتي تحت اسم "الفينيل كيتون يوريا" أو "phenylketonuria" بحسب ما يذكر موقع وكالة الأدوية الأوروبية "EMA".

والأشخاص الذين يعانون هذا المرض ليس لديهم الإنزيم الذي يعمل على تكسير مركب "الفينيل ألانين" أو "phenylalanine" وهو حمض أميني يوجد في معظم الأطعمة التي تحتوي على البروتين، وكنتيجة لهذا فإن مركب "الفينيل ألانين" يتراكم في الدم، مشببا مشاكلا في الدماغ والجهاز العصبي مثل الاضطرابات العصبية والنفسية متضمنة الإعاقة الذهنية والقلق والاكتئاب وضعف الوظائف العصبية.

ولم يكن هناك علاج لهذا المرض والمرضى المصابين به يجب أن يخضعوا لنظام غذائي صارم يحتوي على كمية قليلة من الأطعمة التي تتضمن الفينيل ألانين، مثل اللحوم والاسماك والبيض والمكسرات والبقول والذرة. ومع ذلك فإن معظم المراهقين والبالغين المصابين بمرض الفينيل كيتون يوريا، لا يلتزمون بهذا النظام الغذائي الصارم، والنتيجة هي ارتفاع مستوي الفينيل ألانين في الدم.

ويستخدم الدواء الجديد "Palynziq " للمرضى الذين لديهم متويات عالية من مادة الفينيل ألانين، فهو يحتوي على إنزيم يمكنه تكسير هذا الحمض الأميني، كما أنه يمنع تراكمه في الدم وبالتالي يخفف من أعراض المرض.

تم اختبار فاعلية وأمان الدواء في تجربة سريرية ووجد أنه يقلل من تراكم مادة الفينيل ألانين بعد 18 شهرا من العلاج، ووجد البيانات أنه مع العلاج على المدى الطويل فإن الأعراض النفسية والمعرفية تتحسن.

وكانت أكثر الأعراض الجانبية شيوعا هي الألم المفصلي وردود الفعل التحسسية في موضع الحقن مثل الاحمرار والطفح الجلدي.

والجدير بالذكر أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كانت قد وافقت على هذا الدواء في مايو 2018 وأضافت أن هناك أعراض جانبية أخرى للدواء وهي الغثيان والدوار وألم البطن وألم الحلق والإرهاق والسعال والإسهال.

اقرأ أيضا: «FDA» توافق على دواء جديد لعلاج مرض نادر