تبلغ تكلفته 35 مليون جنيه.. ما لا تعرفه عن علاج الطفل رشيد
حقنة Zolgensma
كتب - كريم حسن:
لا يزال اسم الطفل رشيد ياسر المصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، يتصدر مواقع التواصل الاجتماعي، حيث تفاعل المتصفحون مع استغاثة والدته، واقترحوا فتح حساب باسمه، لجمع تبرعات، بغرض المساهمة في تغطية تكاليف علاجه، المقدرة بأكثر من مليون دولار.
ويتكون علاج ضمور العضلات الشوكي من حقنة واحدة، تحمل اسم Zolgensma، وهي أغلى علاج حول العالم، وفقًا لموقع "Medical News Today".
ما هي حقنة Zolgensma؟
هي أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الشوكي، حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA في 24 مايو 2019، وتم تخصيصه للأطفال الأقل من عامين.
والضمور العضلي الشوكي، هو مرض نادر، ينتج عن تغيُّرات في جين SMN1 الموجود بالخلايا العصبية المتحكمة في الحركة.
اقرأ أيضًا: انقذوا رشيد.. إليك كل ما تريد معرفته عن مرض ضمور العضلات الشوكي
جرعة حقنة Zolgensma
- يحصل الطفل المصاب بالضمور العضلي الشوكي على حقنة Zolgensma مرة واحدة فقط، بواسطة الطبيب المختص.
- لم تبحث الدراسات السريرية حتى الآن، مدى فعالية الجرعات الزائدة من الحقنة على عينة من المرضى.
آلية عمل حقنة Zolgensma
تتكون حقنة Zolgensma من فيروس غير نشط، يعرف باسم Onasemnogene Abeparvovec، وهو مسئول عن استبدال جين SMN1 المتضرر بجين آخر سليم.
ويساعد الجين الجديد على تحفيز الخلايا العصبية على إنتاج البروتين اللازم للحفاظ على الخلايا السليمة من التعرض للضمور.
قد يهمك: رغم توافر علاجه.. ضمور العضلات مرض يهدد أطفال مصر بالشلل والوفاة
متى يبدأ مفعول حقنة Zolgensma؟
لاحظ الباحثون في الدراسات السريرية، أن أعراض ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال، المتمثلة في ضعف العضلات والقشعريرة وضيق التنفس وصعوبة البلع وعدم القدرة على الحركة، شهدت تحسنًا كبيرًا بعد شهر واحد من حصولهم على الحقنة.
ولم تُختبر الحقنة حتى الآن على الأطفال المصابين بالضمور العضلي الشوكي المتقدم، الذي يتسبب في شلل الذراعين والساقيين وزيادة الحاجة للخضوع لأجهزة التنفس الصناعي.
تكلفة حقنة Zolgensma
يبلغ سعر حقنة Zolgensma حوالي 2.1 مليون دولار، أي ما يعادل 35 مليون جنيه تقريبًا.
قد يهمك أيضًا: بي كي يو.. "الكونسلتو" يرصد معاناة مرضى التمثيل الغذائي
هل هناك بدائل لحقنة Zolgensma؟
لا توجد أي عقاقير بيولوجية بديلة لحقنة Zolgensma، ولكن، هناك أدوية أخرى قد يصفها الأطباء لغير القادرين على تحمل تكلفتها العالية، مثل عقار نوسينرسن (سبينرازا).
والعقاقير البيولوجية، هي أدوية مصنعة من الخلايا الحية، مثل الفيروسات والجينات والدم وأنسجة الجسم والأجسام المضادة والسموم.
فيديو قد يعجبك:
