وكالة الأدوية الأوروبية توافق على أول علاج لمرض نادر

كتبت – أميرة عبد الرازق

وافقت وكالة الأدوية الأوروبية على تسويق أول دواء لعلاج مرض نادر "FCS" يزيد من نسبة الدهون الثلاثية في الدم.

ويأتي الدواء الجديد تحت اسم "Waylivra" واسمه العلمي "volanesorsen" بحسب موقع وكالة الأدوية الأوروبية "EMA".

ويعتبر مرض "FCS" وهو مرض وراثي نادر يمنع الجسم من تكسير الدهون، والمرضى المصابون به لديهم نسبة عالية جدا من الدهون الثلاثية في الدم، وها ينتج عنه سلسلة من الأعراض مثل ألم البطن الشديد وهجمات قاتلة من التهاب البنكرياس الحاد وضخامة الكبد والطحال والسكري وقلة التركيز وفقدان الذاكرة وبقع مليئة بالدهون على الجلد.

ولم يكن هناك أي علاج لهذا المرض النادر، ويلجأ المرضى لمقاومة الأعراض إلأى تقليل نسبة الدهون بشدة في نظامهم الغذائي ولكن هذا لم يكن كافيا تقليل نسبة الدهون الثلاثية في الدم أو منع هجمات التهاب البنكرياس الحادة. وكانت الأدوية المستخدمة لخفض نسبة الدهون بالدم فعالة فقط للحد الأدنى من نسبة الدهون الثلاثية، لذلك كانت هناك حاجة ملحة لعلاج جديد يساعد المرضى على السيطرة على الأعراض.

أمان وفاعلية الدواء تم اختبارهما في تجربة سريرية شملت 66 مريضا، وتبين أن نسبة الدهون الثلاثية انخفضت بمقدار 77% بعد ثلاثة أشهر من العلاج، مقارنة بزيادة في اعراض المرض تقدر بـ18% بالنسبة لمن تلقوا العلاج الوهمي "بلاسيبو". كما تبين أن انخفاض نسبة الدهون الثلاثية في الدم يؤدي إلى انخفاض في أعراض التهاب البنكرياس الحاد.

وكانت الأعراض الجانبية الناتجة عن استخدام الدواء هي انخفاض في عدد الصفيحات وردود الفعل في موضع الحقن. وقد لوحظ حالات من انخفاض شديد في عدد الصفائح باستخدام دواء "Waylivra" ما يؤدي إلى زيادة مخاطر النزيف.

والجدير بالذكر أن مرض "FCS" وهو مرض نادر جدا يصيب أقل من شخص واحد بين كل 100000.