وكالة الأدوية الأوروبية توافق على علاج جيني لمرض وراثي نادر يسبب العمى

كتبت – أميرة عبد الرازق

وافقت وكالة الأدوية الأوروبية "EMA" على علاج جيني جديد "Luxturna" لمعالجة الأطفال والبالغين الذين يعانون مرض الحثل الشبكي الوراثي وهو مرض وراثي نادر يحدث بسبب طفرة في جين " RPE65" والذي يسبب ضعف البصر وغالبا ما يؤدي إلى العمى.

الطفرة التي تحدث في جين "RPE65" تعوق قدرة المريض على اكتشاف الضوء، وهو مرض موهن ويوصف بأنه فقدان متصاعد للرؤية ليصاب المريض في النهاية بالعمى التام عند بلوغه سن الشباب، بحسب موقع وكالة الأدوية الاوروبية "EMA".

ولم يوجد علاج سابق لهذا المرض، وكانت سبل دعم المرضى تقتصر على اتخاذ التدابير التي تسمح بإدارة المرض مثل مساعدات ضعف البصر.

ويستخدم الدواء الجديد "Luxturna" للأشخاص الذين ورثوا المرض من كل من الأبوين والذين لديهم ما يكفي من خلايا الشبكية القابلة للحياة. وهذا هو العلاج الأول الموصى به لمرض شبكية العين.

ويعمل العلاج الجديد من خلال تقديم جين "RPE65" الوظيفي في خلايا شبكية العين عن طريق حقن شبكية واحدة، مما يعيد مسار الإنتاج للإنزيم المطلوب وبالتالي يحسن قدرة المريض على اكتشاف الضوء.

أجريت تجارب الدواء على 41 مريضا، والذين لوحظ لديهم تحسنا في الرؤية الليلية وهي واحدة من الأعراض الشهرية للمرض.

وكانت الأعراض الجانبية الشائعة للدواء هي احتقان الملتحمة وإعتام عدسة العين وزيادة ضغط العين.

ويحتاج الباحثون إلى مزيد من التجارب والمتابعة للمرضى للتأكد من فاعلية الدواء وأمانه.