«FDA» توافق على دواء جديد لعلاج مرض نادر

كتبت- ياسمين الصاوي

وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Palynziq للبالغين الذين يعانون من مرض وراثي نادر وخطير يسمى «الفينيل كيتون يوريا».

ويولد الأشخاص المصابين بهذا المرض بحالة من عدم قدرة أجسامهم على كسر الفينيل ألانين، الذي يعد بمثابة حمض أميني يظهر في الأطعمة التي تحتوي على بروتين والمحليات عالية الكثافة بالأطعمة والمشروبات، في حين يأتي دواء Palynziq كعلاج أنزيمي لهذه الحالة.

وفي حالة عدم علاج مرض فينيل كيتون يوريا، فيمكن أن يسبب إعاقات ذهنية ونفسية وعصبية مزمنة، وعادة ما يحتاج المريض إلى الحد من استهلاك الفينيل ألانين في نظامه الغذائي طوال حياته، لمنع تراكم هذا الحمض في الجسم، والذي يمكنه تدمير الجهاز العصبي المركزي.

وحول أمان وفاعلية دواء Palynziq، تم دراسته على 2 من الحالات السريرية لدى المرضى البالغين المصابين بالفينيل كيتون يوريا، والذين ترتفع معدلات الفينيل ألانين في الدم لديهم لأكثر من 600 µmol/L، ولم يتبع غالبية المرضى الذين يتم عالجهم بهذا الدواء أي نظام غذائي محدد قبل وأثناء التجارب، وحقق المرضى الذين تم علاجهم بدواء Palynziq انخفاض جيد في تركيزات فينيل ألانين في الدم مقارنة بذلك قبل العلاج

ومن أبرز الآثار السلبية التي تم الإبلاغ عنها حول هذا العقار: تفاعلات جلدية بموضع الحقنة، آلام المفاصل، فرط الحساسية، الصداع، تفاعل الجلد بشكل عام لمدة 14 أسبوع على الأقل، الحكة الجلدية، الغثيان، الدوار، ألم البطن، ألم الحلق، الإرهاق، السعال، الإسهال.

وأصيب معظم المرضى بفرط الحساسية، وربما يرجع ذلك إلى تكوين أجسام مضادة للمنتج، وحدث ذلك مع زيادة الجرعات خلال السنة الأولى من العلاج، وبسبب هذا الخطر الحاد، يشمل الدواء تحذيرا، ويتاح فقط من خلال برنامج محدد في إطار استراتيجية تقييم المخاطر والتخفيف، ويسمى ذلك ببرنامج Palynziq REMS، والذي يشمل ما يلي:

- لا بد أن يأخذ الصيدلي شهادة من برنامج REMS وإكمال فترة التدريب

- يجب أن يصف الصيدلي حقن الإيبينيفرين بدواء Palynziq

- لا بد أن تأخذ الصيدليات اعتماد من البرنامج، وألا تعد هذا الدواء إلا للمرضى المسموح لهم بتناوله

- لا بد للمرضى من التسجيل بالبرنامج والتثقيف بشأن مخاطر الحساسية المفرطة منه من خلال صيدلي معتمد، للتأكد من فهمهم مخاطر ومنافع هذا الدواء

- لا بد أن يتوافر لدى المرضى حقن الإيبينيفرين في أي وقت عند تناول دواء Palynziq.