إدارة الغذاء والدواء توافق على دواء جديد لمرض دم يهدد الحياة

كتبت – أميرة عبد الرازق

وافقت إدارة الغذاء والدواء على دواء جديد "Ultomiris" لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون مرض دم نادر يدعى "الانتيابي الهيموجلوبيني الليلي" أو "PNH" وهو من الأمراض المهددة للحياة.

"الموافقة على هذا الدواء سوف تغير الطريقة التي يعالج بها مرضى الانتيابي الهيموجلوبيني الليلي، فقبل هذا الموافقة كان العلاج الوحيد الموافق عليه يتطلب العلاج كل أسبوعين، والذي يمكن أن يكون أمرا مرهقا للمرضى وعائلاتهم، أما الدواء الجديد فيستخدم صياغة جديدة يتطلب أخذ العلاج كل ثمانية أسابيع فقط، دون المساومة على الفاعلية".. كانت هذه كلمات "ريتشارد بازدور" مدير مركز التميز في علم الأورام التابع لإدارة الغذاء والدواء والمدير بالإنابة لمكتب علم أمراض الدم والأورام في مركز إدارة الغذاء والدواء لتقييم وتنمية الأدوية، بحسب ما يذكر موقع إدارة الغذاء والدواء "FDA".

ويعتبر مرض الانتيابي الهيموجلوبيني الليلي من الأمراض النادرة والذي يؤدي إلى تمزق وتدمير خلايا الدم الحمراء، المرضى المصابون بالانتيابي الهيموجلوبيني الليلي يفتقرون إلى بروتين محدد والذي يحمي خلايا الدم الحمراء من التدمير بواسطة الجهاز المناعي للفرد.

المرضى يصابون بنوبات متكررة ومفاجئة حيث يتم تدمير خلايا الدم الحمرا قبل الأوان، والتي قد تحدث بسبب الإجهاد على الجسم مثل الالتهابات والمجهود البدني، وخلال هذه الحلقات يمكن أن تظهر أعراض عديدة مثل الأنيميا الحادة والإرهاق العميق وضيق التنفس وحلقات متقطعة من البول الملون الداكن، وأمراض الكلى والألم المتكرر.

ويمكن أن يصاب المريض بالانتيابي الهيموجلوبيني الليلي في أي عمر أو سن، لكنه غالبا ما يصيب الشباب.

فاعلية الدواء تم اختباراها في تجربة أجريت على 246 شخص، والذين لم يسبق لهم العلاج من هذا المرض من قبل، والذين تم اختيارهم بصورة عشوائية للعلاج بواسطة الدواء الجديد "Ultomiris" أو دواء "eculizumab" والتجارب أثبتت أن دواء "Ultomiris" له نفس فاعلية دواء "eculizumab".

أما الأعراض الجانبية الشائعة لهذا الدواء الجديد فكانت الصداع وعدوى الجهاز التنفسي العلوي.