إدارة الغذاء والدواء توافق على أول دواء لمرض دم نادر

كتبت – أميرة عبد الرازق

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول دواء "Elzonris" لمرض دم نادر والذي يحمل اسم "BPDCN"، ويوصف هذا الدواء للأشخاص البالغين والأطفال في عمر عامين فأكبر.

"وقبل هذه الموافقة لم تكن إدارة الغذاء والدواء قد وافقت على أي علاج لمرض "BPDCN" وكان العلاج الموجود لمثل هذه الحالة هو العلاج الكيماوي المكثف مع عملية زرع لنخاع العظام، والعديد من المرضى لم يكونوا قادرين على تحمل مثل هذا العلاج المكثف، لذلك كانت هناك حاجة عاجلة لخيارات علاج بديلة".. كانت هذه كلمات "ريتشارد بازدور" مدير مركز التميز في علم الأورام التابع لإدارة الغذاء والدواء، والمدير المسؤول عن مكتب علم أمراض الدم والأورام في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بحسب ما يذكر موقع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA".

ويعتبر مرض "BPDCN" هو مرض نادر وعدواني يصيب نخاع العظام والدم والذي يمكنه أن يؤثر على العديد من الأعضاء بما في ذلك العقد الليمفاوية والجلد، وغالبا ما يظهر مثل اللوكيميا أو يتطور إلى سرطان الدم الحاد، هذا المرض هو أكثر شيوعا في الرجال مقارنة بالنساء والمرضى في عمر الـ60 عاما فأكثر.

فاعلية الدواء الجديد "Elzonris " تم اختبارها على مجموعتين من المرضى، المجموعة الأولى مكونة من 13 شخصا حقق 7 منهم أي 54% تعافيا كاملا من المرض، أو تعافي كامل مع خلل في الجلد لا يدل على مرض نشط. أما المجموعة الثانية فتتكون من 15 شخصا، وواحد منها فقط أظهر تعافيا كاملا من المرض، وشخص آخر أظهر تعافيا كاملا مع خلل في الجلد لا يدل على مرض نشط.

أما الأعراض الجانبية التي صاحبت الدواء فهي متلازمة تسرب الشعيرات الدموية -وهي عبارة عن تسرب السوائل والبروتينات من الأوعية الدموية الدقيقة– بالإضافة إلى الغثيان والإرهاق وتورم الساقين واليدين والحمى وقشعريرة البرد وزيادة الوزن.

وتحذر إدارة الغذاء والدواء من تناول هذا الدواء الجديد بالنسبة للمرأة الحامل وخلال الرضاعة الطبيعية لأنه قد يؤثر على الجنين أو المولود.