سعرها وتكوينها وعدد جرعاتها.. ما لا تعرفه عن حقنة مرض ضمور العضلات الشوكي

كتب - كريم حسن:

يتمثل علاج مرض ضمور العضلات الشوكي في حقنة واحدة، تحمل اسم "Zolgensma"، والتي تعتبر أغلى علاج حول العالم.

يوضح "الكونسلتو" في التقرير التالي، كل ما يتعلق بحقنة مرض ضمور العضلات الشوكي، وفقًا لما ذكره موقع "Medical News Today".

ما هي حقنة "Zolgensma"؟

تعد حقنة "Zolgensma" أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الشوكي، والذي حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" في 24 مايو 2019، وتم تخصيصه للأطفال الأقل من عامين.

موسوعة الأدوية

مما تتكون حقنة "Zolgensma"؟ وكيف تعمل؟

تحتوي حقنة "Zolgensma" على فيروس غير نشط، يعرف باسم "Onasemnogene Abeparvovec"، وهو مسئول عن استبدال جين "SMN1" المتضرر بجين آخر سليم، وهو الجين المتسبب في الإصابة بمرض ضمور العضلات الشوكي.

وتتمثل مهمة الجين الجديد في المساعدة على تحفيز الخلايا العصبية على إنتاج البروتين اللازم للحفاظ على الخلايا السليمة من التعرض للضمور.

اقرأ أيضًا: بعد قرار الرئيس السيسي.. تعرف على مرض الضمور العضلي وتكلفة علاجه

الجرعة المحددة من حقنة "Zolgensma"

يحصل الطفل المصاب بالضمور العضلي الشوكي على جرعة واحدة فقط من حقنة "Zolgensma"، بواسطة الطبيب المختص.

وحتى الآن، لم تبحث الدراسات السريرية مدى فعالية الجرعات الزائدة من الحقنة على عينة من مصابي المرض.

متى يبدأ مفعول حقنة "Zolgensma"؟

من خلال إجراء عدد من الدراسات السريرية، لاحظ الباحثون أن أعراض مرض ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال، والتي تتمثل في ضعف العضلات، والقشعريرة، وضيق التنفس، وصعوبة البلع، وعدم القدرة على الحركة، شهدت تحسنًا كبيرًا بعد شهر واحد من حصولهم على الحقنة.

وحتى الآن، لم تُختبر الحقنة على أولئك الأطفال المصابين بالضمور العضلي الشوكي المتقدم، الذي يتسبب في شلل الذراعين والساقيين وزيادة الحاجة للخضوع لأجهزة التنفس الصناعي.

قد يهمك: بعد توجيهات الرئيس السيسي.. إليك طرق الكشف المبكر عن مرض ضمور العضلات الشوكي

ما تكلفة حقنة "Zolgensma"؟

يبلغ سعر حقنة "Zolgensma" حوالي 2.1 مليون دولار، أي ما يعادل 35 مليون جنيه تقريبًا.

هل هناك بدائل متاحة لحقنة "Zolgensma"؟

بالرغم من عدم وجود أي عقاقير بيولوجية بديلة لحقنة "Zolgensma"، إلا أن هناك أدوية أخرى قد يصفها الأطباء لغير القادرين على تحمل تكلفتها العالية، مثل عقار نوسينرسن (سبينرازا).

والعقاقير البيولوجية، هي أدوية مصنعة من الخلايا الحية، مثل الفيروسات والجينات والدم وأنسجة الجسم والأجسام المضادة والسموم.