بشرى سارة لمرضى فقر الدم المنجلي.. الموافقة على علاج فعال يزيد أمل الشفاء

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على علاجين جينيين لمرض فقر الدم المنجلي، العلاج الأول الذي يستخدم تقنية تحرير الجينات كريسبر، ما يفتح حقبة جديدة من علاجات الحالات الوراثية.

ويُعد عقارا "Casgevy" و"Lyfgenia"، من العلاجات المحتملة للأشخاص الذين يعانون من فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي في ​​خلايا الدم الحمراء، يؤثر بشكل غير متناسب على الأمريكيين من أصل إفريقي.

وقالت الدكتورة نيكول فردان، مديرة مكتب المنتجات العلاجية التابع لإدارة الأغذية والعقاقير داخل مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لها إن "مرض الخلايا المنجلية يُعد اضطراب دم نادر ومنهك ومهدد للحياة مع حاجة كبيرة لم تتم تلبيتها، مضيفة أنهم متحمسون لتطوير هذا المجال خصوصًا بالنسبة للأفراد الذين تعطلت حياتهم جدًا بسبب المرض، وهذا بحسب ما جاء في "CNN".

وأفادت أن عقار "Casgevy" سيكلف 2.2 مليون دولار للعلاج لمرة واحدة، في حين أنّ عقار "Lyfgenia" سيكلف 3.1 مليون دولار.

وقال الدكتور لويس هسو، كبير المسؤولين الطبيين في جمعية مرض فقر الدم المنجلي في أمريكا، إن الخلايا المنجلية تنتج عن طفرة جينية تؤدي إلى تشوه خلايا الدم الحمراء التي تحتوي على الهيموغلوبين ونقل الأوكسجين حول الجسم، مثل الهلال أو المنجل. ويمكن أن تعلق هذه الخلايا المشوهة في الأوعية الدموية، ما يتسبب بتلف الأعضاء، وهي السمة المميزة للخلايا المنجلية، ونوبات ألم فظيعة يمكن أن تستمر لأيام، وتُسمى أزمات الألم الانسدادي للأوعية الدموية.

اقرأ أيضًا: تختلف من شخص لآخر.. ما هي أعراض فقر الدم المنجلي؟

وبالنسبة للخلايا المنجلية، تتم إزالة خلايا المرضى من الجسم، ويُستخدم "كريسبر" لإجراء تعديل يعيق إنتاج الهيموغلوبين الجنيني، وهو أحد أشكال البروتين الذي يصنعه الأطفال في الرحم.

وأوضحت الدكتورة مونيكا بهاتيا، رئيسة قسم زراعة الخلايا الجذعية للأطفال في مركز تقديم الرعاية الصحية نيويورك-بريسبيتيريان/مركز إيرفينغ الطبي بجامعة كولومبيا، التي ساعدت في إجراء التجربة، أنه بمجرد إرجاع الخلايا المعدلة، يمكن للهيموغلوبين الجنيني أن يعوض الهيموغلوبين المتحور الذي يسبب الخلايا المنجلية.

وقالت إن الهيموغلوبين الجنيني يتمتع بقدرة أعلى على حمل الأكسجين مقارنة بالهيموجلوبين البالغ أو الهيموغلوبين المنجلي.

وأشار الدكتور ديفيد ألتشولر، كبير المسؤولين العلميين في شركة "فيرتكس" للأدوية، إلى أن بعض الأشخاص لديهم بشكل طبيعي طفرات جينية تحافظ على ارتفاع الهيموغلوبين الجنيني، موضحًا: "لا تظهر عليهم أعراض، حتى لو كانت لديهم إصابة بالمرض"، ولقد كان الأمر بمثابة مقاربة فسيولوجية مثبتة من شأنها أن تنجح إذا تمكنت من تشغيل الهيموغلوبين الجنيني.

وأكدت نتائج التجارب السريرية، بحسب البيانات التي استشهدت بها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قبل اجتماع اللجنة الاستشارية بشأن العلاج في أكتوبر، أن 29 من 30 مريضًا حققوا الهدف الرئيسي للتجربة: التحرر من أزمة الألم لمدة 12 شهرًا بالحد الأدنى بعد العلاج.

أما أطول فترة من دون التعرض لأزمة كانت 45.5 شهرًا، أي قرابة أربع سنوات، وسيستمر الباحثون في متابعة المرضى.

لكن هل يكون لدى الناس القدرة على تحمل تكاليف هذه العلاجات والوصول إليها، يبقى السؤال الرئيسي، وبالإضافة إلى أسعار العلاجات ذاتها التي تقدر بملايين الدولارات، فإنها تتطلب بنية تحتية لأنظمة طبية كبيرة.