علماء يطورون علاجًا جينيًا لمرض خطير يصيب الأطفال

ونشر الباحثون تحت إشراف ايولينا مامكارز، من مستشفى "سانت جود" لأبحاث الأطفال بمدينة ميمفيس، النتائج المؤقتة لدراستهم التي راجعت عنصر الأمان وفعالية الفكرة، في العدد الأخير من مجلة "نيو انجلاند جورنال اوف ميديسين" للأبحاث الطبية.

ومرض "عوز المناعة المشترك" الجسيم هو مرض نادر يفتقد الأطفال المصابون به لنظام مناعي سليم. ويصيب هذا المرض طفلا من بين كل 50 ألف طفل حديث الولادة ، تقريبا.

وغالبا ما يموت المصابون في سنواتهم الأولى إذا لم يتلقوا العلاج المناسب، وفقًا لما جاء بوكالة الأنباء الألمانية (د ب أ)

وأثارت قصة الطفل ديفيد فيتر في سبعينيات القرن الماضي الكثير من الصخب الإعلامي، حيث اشتهر بسبب إصابته بالمرض، وطورت له وكالة الطيران والفضاء الأمريكية "ناسا" سُترة واقية خاصة به، لمنع إصابته بأي عدوى.

وسبب هذا المرض هو حدوث تحور في الجين IL2RG، الذي يحمل خطة تكوين أحد البروتينات المهمة للنظام المناعي. ورغم إمكانية معالجة الأطفال المصابين من خلال عملية نقل نخاع، يجد أقل من 20% من الأطفال في الولايات المتحدة متبرعا مناسبا، بحسب ما ذكره الباحثون.

اقرأ أيضًا: كيف يؤثر الضغط العصبي على مناعة المراهقين؟

وكبديل عن ذلك، يعكف الباحثون منذ نحو 15 عاما على تطوير علاجات جينية لهذا المرض. ويقوم الباحثون بأخذ خلايا جذعية مكونة للدم، ثم يزودونها في المختبر بنسخة سليمة من الجين المصاب بالخلل، مستخدمين في ذلك فيروسا منزوعا، أو ما يعرف بالناقل، أو العبّارة الجينية، ثم يتم زرع الخلايا المصححة داخل المرضى.

ولكن الدراسات التي أجريت حتى الآن أسفرت عن تكوين المصابين بعض أنواع الخلايا المناعية فقط، وبكميات كبيرة.

كما أصيب بعض المرضى في دراسة سابقة بسرطان الدم، وذلك لأن الناقل الجيني آنذاك، نشَّط، على الأرجح، جينات سرطانية مجاورة للجين الذي تم تصحيحه.

وجرب الأطباء في ميمفيس و سان فرانسيسكو الآن طريقة معدلة مع ثمانية أطفال في المرحلة السنية 2 إلى 14 شهرا، لم يجدوا متبرعا مناسبا بالنخاع. ولحماية هؤلاء الأطفال من الإصابة بسرطان الدم، على سبيل المثال، فإن الناقلة الجينية التي استخدموها كانت تحتوي على مواد من شأنها أن تمنع تنشيط جينات بجوار الجين IL2RG.

كما حصل الرضع على جرعات منخفضة من عقار بوسلفان المستخدم في العلاج الكيماوي، حيث أرادوا لهذا العقار السمي للخلية أن يفسح مكانا داخل النخاع، حتى تستطع الخلايا التي تم إصلاحها الاستقرار داخله.

وكون سبعة من الأطفال الثمانية بعد بضعة أشهر قليلة بالفعل أنواعا مختلفة من الخلايا المناعية، بينها الخلايا التائية، والبائية، والخلايا الفاتكة الطبيعية.

واستطاع الطفل الثامن الحصول على ذلك بعد أن عولج مرة ثانية بهذا العلاج الجيني.

وأصبح أربعة أطفال من هؤلاء قادرين على وقف تسرب الأجسام المضادة لدعم مناعة الجسم.

وقد تمكن ثلاثة أطفال من تكوين أجسام مضادة بأنفسهم، كرد فعل على تطعيمات أعطيت لهم.

أما الخمسة الذين كانوا يعانون قبل العلاج من عدة تلوثات، فقد أصبحوا قادرين على صد الجراثيم المُمرِضة بأنفسهم.ولم تظهر أعراض جانبية جسيمة خلال فترة المراقبة التي بلغت نحو 16 شهرا في المتوسط. وتطور نمو جميع الأطفال ووزنهم بشكل طبيعي.