"الغذاء والدواء" الأمريكية توافق على دواء جديد لمرض الأطراف العصبية

كتبت – أميرة عبد الرازق

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جديد "Onpattro" لمرض الأطراف العصبية الذي يسببه داء النشواني الوراثي في الأشخاص البالغين؛ وهو أول علاج توافق عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرضى اعتلال الأعصاب.

ومرض النشواني هو مرض وراثي قاتل، يصيب حوالي 50.000 شخص حول العالم، وينتج عن تراكم بروتين أميلويد في الأعصاب الطرفية والقلب وغيره من الأعضاء، ما ينتج عنه فقدان الإحساس والألم وجمود الذراعين والأرجل واليدين والقدمين، بحسب موقع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA".

بروتين الأميلويد يمكنه أيضا أن يؤثر على وظائف القلب والكلى والعينين والجهاز الهضمي.

العلاج الجديد هو أيضا أول علاج يعتمد على الحمض النووي الريبوزي "RNA" الذي يعمل بمثابة الرسول بين خلايا الجسم، ويحمل التعليمات من الحمض النووي "DNA" للسيطرة على تركيب البروتينات.

تحدث هذه العملية بشكل طبيعي في خلايا الإنسان، لمنع كيفية التعبير عن جينات معينة؛ ومنذ اكتشافه عام 1988 وقد استخدم العلماء الـ"RNA" للتحقق من وظائف الجينات ودورها في تطوير بعض الأمراض.

ويعمل العلاج الجديد على وقف بروتين معين في الـ"RNA" مسئول عن المرض.

أجريت التجارب على 225 مريضا 148 مريضا منهم تعاطوا دواء "Onpattro" مرة كل ثلاثة أسابيع ولمدة 18 شهرا، و77 مريضا منهم تعاطوا الدواء الوهمي "placebo" لنفس المدة.

والنتيجة هي تحسن اعتلال الأعصاب واكتساب قوة في العضلات وتحسن في القدرة على الإحساس بالألم ودرجة الحرارة والخدر وتحسن في ردوج الفعل والحركات اللاإرادية كما تحسنت ضربات القلب وضغط الدم ووظائف الجهاز الهضمي، في الأشخاص الذين تعاطوا دواء "Onpattro".

أما الأعراض الجانبية لدواء فهي آلام الظهر والغثيان وآلام الظهر وضيق التنفس والصداع وجفاف العين وعدم وضوح الرؤية وعوامات العين.

يذكر أن العلاج الجديد يؤدي إلى نقض فيتامين "A" في الجسم، لذلك على المرضى أن يتناولوا مكملات فيتامين "A" بصفة يومية طوال فترة تناول الدواء، بحسب ما تنصح به إدارة الدواء والغذاء الأمريكية.