الموافقة على دواء جديد لعلاج مرض فابري

كتبت – أميرة عبد الرازق

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء جديد «Galafold» لعلاج مرض وراثي نادر يدعى «فابري» وهو الدواء الأول الذي يعطى عن طريق الفم لهذا المرض.

وتم تحديد الدواء للأشخاص البالغين المصابين بمرض فابري، بسبب طفرة جينية قابلة للعلاج.

ومرض فابري هو مرض وراثي نادر يحدث نتيجة نتراكم نوع من الدهون يدعى «GL-3» في الأوعية الدموية وفي الكلى والقلب والأعصاب، وغيرها من الأعضاء، بحسب موقع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية «FDA».

يحدث المرض نتيجة طفرة جينية في جين «GLA» الموجود على كروموسوم «X» وهو مرض نادر يصيب كل من الرجال والنساء، فمرض فابري الكلاسيكي – وهو النوع الأكثر حدة- يؤثر على ما يقرب من شخص واحد في كل 40000 من الذكور.

والنوع الثاني من مرض فابري – وهو الأقل خطورة- يصيب حوالي شخص واحد في كل 1500 شخص إلى 4000 شخص.

والمرضى الذين يعانون مرض فابري، يصابون بمشاكل في الكلى وتضخم القلب وعدم انتظام ضربات القلب والجلطات ويصبحون أكثر عرضة للوفاة المبكرة.

وحتى الآن كان يتم علاج مرض فابري عن طريق استبدال الإنزيم المفقود، الذي يسبب هذا النوع من تراكم الدهون في الأعضاء؛ أما العلاج الجديد فيعتمد على زيادة نشاط هذا الإنزيم الناقص.

وأجريت التجارب على الدواء الجديد لمدة 6 أشهر على 45 شخصا بالغا مصابًا بمرض فابري، وكانت النتيجة هي انخفاض نسبة الدهون عند هؤلاء الاشخاص في الأوعية الدموية والكلى.

وكانت الأعراض الجانبية الشائعة للدواء هي الصداع وتهيج الأنف والحنجرة والتهاب المسالك البولية والغثيان والحمى.